Dziesięciu z dwunastu pacjentów z cukrzycą typu 1 przestało przyjmować insulinę i utrzymało ten stan przez rok. To nie zapowiedź, tylko opublikowany wynik badania klinicznego.
Zimislecel, znany wcześniej jako VX-880, wchodzi w końcową fazę badań. Poniżej wyjaśniam, na czym polega, gdzie leżą jego granice i kiedy realnie może być dostępny.
Zastrzeżenie. Nie jestem lekarzem, a ten tekst ma charakter informacyjny. Terapia pozostaje w fazie badań klinicznych i nie jest dostępna poza nimi. Wszelkie decyzje dotyczące leczenia cukrzycy podejmuje lekarz prowadzący.
Newsletter
Nowe materiały prosto na maila
Raz w tygodniu wysyłam filmy i konkrety o treningu i diecie. Bez spamu, wypisujesz się jednym kliknięciem.
Dlaczego to ważne
W cukrzycy typu 1 układ odpornościowy niszczy komórki beta trzustki wytwarzające insulinę. To choroba autoimmunologiczna, niezwiązana ze stylem życia, w przeciwieństwie do cukrzycy typu 2.
Od ponad stu lat leczenie polega na dostarczaniu insuliny z zewnątrz. To terapia ratująca życie, ale niedoskonała imitacja pracy zdrowej trzustki: wymaga ciągłego balansowania dawkami i niesie ryzyko zarówno przecukrzenia, jak i groźnego niedocukrzenia.
Cel terapii komórkowej jest inny: nie leczyć objawów, tylko przywrócić utraconą funkcję.
Na czym polega terapia
To nie jest lek w tradycyjnym sensie. To przeszczepienie komórek wysp trzustkowych wyhodowanych w laboratorium z komórek macierzystych.
Skąd biorą się komórki
Przeszczepianie wysp trzustkowych od zmarłych dawców próbowano od lat, ale barierą była dostępność: dla jednego biorcy potrzeba było materiału od kilku dawców.
Nowe podejście omija ten problem. Z pluripotencjalnych komórek macierzystych, przez precyzyjną sekwencję sygnałów biochemicznych, uzyskuje się dojrzałe komórki wysp trzustkowych. Źródło jest praktycznie nieograniczone.
Jak wygląda podanie
Procedura jest stosunkowo prosta: pojedynczy wlew do żyły wrotnej wątroby. Komórki osadzają się w wątrobie, zostają unaczynione i zaczynają pracować.
Kluczowa właściwość: reagują na poziom glukozy. Po posiłku wydzielają insulinę, przy spadku glikemii przestają. To dynamiczna odpowiedź, której nie da się w pełni odtworzyć pompą ani zastrzykami.
Aktualne wyniki
W czerwcu 2025 roku wyniki przedstawiono na konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Diabetologicznego i równocześnie opublikowano w New England Journal of Medicine. To istotne, bo mówimy o publikacji recenzowanej, a nie komunikacie producenta.
| Parametr | Wynik |
|---|---|
| Liczba pacjentów | 12, obserwowanych co najmniej rok |
| Przywrócenie wydzielania własnej insuliny | U wszystkich |
| Ciężkie epizody niedocukrzenia | Ustąpiły u wszystkich |
| Redukcja insuliny zewnętrznej | Średnio o 92 procent |
| Całkowite odstawienie insuliny | 10 z 12 pacjentów |
| Kontrola glikemii | Osiągnięto zalecane cele u wszystkich |
Warto docenić, kogo dotyczą te wyniki. Do badania włączono osoby z ciężkimi epizodami niedocukrzenia i nieświadomością hipoglikemii, czyli tych, u których standardowe leczenie zawodziło mimo nowoczesnych technologii. To najtrudniejsza grupa.
Kwestia bezpieczeństwa
Warto znać pełny obraz. W trakcie badania odnotowano dwa zgony, po których program został czasowo wstrzymany zgodnie z procedurą. Niezależny komitet monitorujący i regulatorzy ocenili, że nie były one związane przyczynowo z terapią komórkową, co pozwoliło wznowić badanie.
Wcześniej, w 2022 roku, badanie było też wstrzymywane przez FDA ze względu na niewystarczające dane do zwiększenia dawki.
To przypomnienie, że mówimy o badaniu na osobach z wieloletnią, ciężką chorobą, u których ryzyko powikłań jest z natury wysokie.
Z mojej oferty
Indywidualny Jadłospis Online – Łatwy start i trwała zmiana nawyków
Koniec z błądzeniem. Zyskaj strategię żywieniową, która wspiera zdrowie i buduje formę. Jako dyplomowany dietetyk nie oferuję "gotowców",…
Sprawdź
Główne ograniczenie
Tu dochodzimy do bariery, która decyduje o wszystkim.
Przeszczepione komórki są dla organizmu obce. Bez ochrony układ odpornościowy zniszczyłby je tak samo, jak lata wcześniej zniszczył własne komórki trzustki.
Dlatego terapia wymaga dożywotniej immunosupresji, tymi samymi lekami co po przeszczepieniu nerki czy serca.
Konsekwencje: zwiększone ryzyko zakażeń, obciążenie nerek oraz podwyższone ryzyko niektórych nowotworów.
Co z tego wynika: bilans korzyści i ryzyka wypada korzystnie tylko u osób z najcięższą postacią choroby. U pacjenta, który dobrze kontroluje cukrzycę pompą i sensorem, ryzyko immunosupresji przewyższałoby zyski.
W obecnej formie nie będzie to więc rozwiązanie masowe. Producent szacuje grupę potencjalnych odbiorców na kilkadziesiąt tysięcy osób, wobec milionów chorujących.
Co się stało z terapią bez immunosupresji
To najważniejsza zmiana, jaka zaszła w tym programie i warto ją odnotować uczciwie.
Równolegle rozwijano terapię VX-264, w której te same komórki umieszczano w kapsułce ochronnej wszczepianej chirurgicznie. Miała chronić je przed układem odpornościowym, przepuszczając jednocześnie tlen, glukozę i insulinę.
Gdyby zadziałała, zniosłaby konieczność immunosupresji i otworzyła terapię dla znacznie szerszej grupy.
Program został wstrzymany. Preparat okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany, ale wyniki skuteczności nie uzasadniały dalszego rozwoju klinicznego.
Producent prowadzi prace nad innymi podejściami do ochrony immunologicznej, ale są one na wcześniejszym etapie badań.
Co to oznacza praktycznie: obietnica terapii bez immunosupresji odsuwa się w czasie. To realny krok wstecz w tej konkretnej sprawie, choć nie podważa wyników samego zimislecelu.
Harmonogram
Tu z kolei sytuacja wygląda lepiej, niż mogłoby się wydawać.
- Badanie jest w fazie trzeciej, obejmującej około 50 pacjentów.
- Wnioski rejestracyjne do FDA, Europejskiej Agencji Leków i regulatora brytyjskiego planowano na 2026 rok.
- Przy przyznanych statusach przyspieszonej ścieżki dopuszczenie mogłoby nastąpić około 2027 roku.
Terapia otrzymała szereg statusów przyspieszających w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii, co skraca ścieżkę rejestracyjną.
Zastrzeżenie: terminy w badaniach klinicznych bywają przesuwane. Warto sprawdzić aktualny stan przed wyciąganiem wniosków.
Osobna kwestia to koszt. Terapie komórkowe są skomplikowane w produkcji i logistyce, więc ceny będą prawdopodobnie bardzo wysokie. Pytanie o refundację w Polsce pozostaje otwarte.
Najczęstsze pytania (FAQ)
Czym jest zimislecel?
To eksperymentalna terapia komórkowa dla osób z cukrzycą typu 1, wcześniej znana jako VX-880. Polega na przeszczepieniu wyhodowanych z komórek macierzystych komórek wysp trzustkowych, podawanych w pojedynczym wlewie do żyły wrotnej wątroby. Przeszczepione komórki wykrywają poziom glukozy i wydzielają insulinę.
Jakie są wyniki badań?
W opublikowanym w czerwcu 2025 roku badaniu obejmującym dwunastu pacjentów u wszystkich przywrócono wydzielanie własnej insuliny i ustąpiły ciężkie epizody niedocukrzenia. Zużycie insuliny zewnętrznej spadło średnio o 92 procent, a dziesięć osób przestało ją przyjmować całkowicie po roku obserwacji.
Jakie jest główne ograniczenie tej terapii?
Konieczność dożywotniego przyjmowania leków immunosupresyjnych, takich samych jak po przeszczepieniu narządów. Osłabiają one układ odpornościowy, zwiększając ryzyko zakażeń, problemów z nerkami i niektórych nowotworów. To dlatego terapia jest przeznaczona wyłącznie dla osób z najcięższą postacią choroby.
Kiedy terapia może być dostępna?
Producent planował złożenie wniosków rejestracyjnych w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii w 2026 roku. Przy przyznanych statusach przyspieszonej ścieżki dopuszczenie mogłoby nastąpić około 2027 roku. Warto sprawdzić aktualny stan, bo terminy w badaniach klinicznych bywają przesuwane.
Dla kogo jest ta terapia?
Dla wąskiej grupy osób z cukrzycą typu 1, u których występują ciężkie epizody niedocukrzenia i nieświadomość hipoglikemii, mimo stosowania nowoczesnych pomp i sensorów. U osób dobrze kontrolujących chorobę ryzyko związane z immunosupresją przewyższałoby korzyści.
Co się stało z terapią bez immunosupresji?
Program VX-264, w którym komórki umieszczano w kapsułce ochronnej, został wstrzymany. Preparat okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany, ale wyniki skuteczności nie uzasadniały dalszego rozwoju. Producent prowadzi natomiast prace nad innymi rozwiązaniami na wcześniejszym etapie badań.
Czy to lekarstwo na cukrzycę typu 1?
W obecnej formie nie dla wszystkich. To raczej wyleczenie funkcjonalne u wąskiej grupy pacjentów, okupione koniecznością stałej immunosupresji. Wykazano natomiast, że sama koncepcja działa, a to otwiera drogę do rozwiązań, które mogłyby objąć znacznie szerszą grupę.
Jak długo działają przeszczepione komórki?
Tego jeszcze nie wiadomo. Najdłuższe obserwacje sięgają kilku lat i wyniki się utrzymują, ale pytanie o trwałość po dziesięciu czy dwudziestu latach pozostaje otwarte. To jeden z głównych celów trwających badań.
Podsumowanie
Wykazano, że koncepcja działa, i to jest najważniejszy wniosek. Można wyhodować w laboratorium funkcjonalne komórki produkujące insulinę, przeszczepić je i przywrócić naturalną kontrolę glikemii.
Skala efektu jest imponująca: u wszystkich dwunastu pacjentów przywrócono wydzielanie własnej insuliny i ustąpiły ciężkie niedocukrzenia, a dziesięć osób odstawiło insulinę całkowicie.
Bariera pozostaje jedna, ale zasadnicza: dożywotnia immunosupresja. To ona sprawia, że terapia jest zarezerwowana dla najciężej chorujących.
Uczciwa wiadomość mniej optymistyczna: program terapii z kapsułką ochronną, która miała znieść ten wymóg, został wstrzymany z powodu niewystarczającej skuteczności. Rozwiązanie dla szerszej grupy odsuwa się w czasie.
Wiadomość optymistyczna: wnioski rejestracyjne planowano na 2026 rok, a przy przyspieszonej ścieżce dopuszczenie mogłoby nastąpić około 2027 roku. To znacznie bliżej, niż wyglądało jeszcze niedawno.
Tu i teraz podstawą pozostaje jednak konsekwentne leczenie prowadzone przez diabetologa, a dieta i aktywność fizyczna są jego uzupełnieniem, nie alternatywą.
Jeśli chcesz omówić bezpieczne prowadzenie aktywności fizycznej przy cukrzycy, jako uzupełnienie leczenia ustalonego z lekarzem, sprawdź konsultację online.
- Grupa FitForce na Facebooku, gdzie omawiamy nowości ze świata medycyny oraz dietę i trening przy chorobach przewlekłych.
- Instagram @naarqu_, gdzie dzielę się wskazówkami z pracy z podopiecznymi.
Bibliografia
- Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, i wsp. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. New England Journal of Medicine. 2025. doi:10.1056/NEJMoa2506549
- Vertex Pharmaceuticals. Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions. Komunikat prasowy, czerwiec 2025.
- Vertex Pharmaceuticals. Vertex Announces Program Updates for Type 1 Diabetes Portfolio. Komunikat prasowy, 28 marca 2025.
- ClinicalTrials.gov. A Safety, Tolerability, and Efficacy Study of VX-880 in Participants With Type 1 Diabetes (FORWARD). Identyfikator NCT04786262.
- Ramzy A, Thompson DM, Ward-Hartstonge KA, i wsp. Implanted pluripotent stem-cell-derived pancreatic endoderm cells secrete glucose-responsive C-peptide in patients with type 1 diabetes. Cell Stem Cell. 2021;28(12):2047-2061. doi:10.1016/j.stem.2021.10.003
Z mojej oferty
Trener Personalny i Dietetyk – Kompleksowe Prowadzenie Online
Przestań zgadywać. Oddaj swoje zdrowie i sylwetkę w ręce eksperta. Jako dyplomowany dietetyk i certyfikowany trener personalny, zdejmuję z…
Sprawdź
Najczęstsze pytania
Czym jest zimislecel?
To eksperymentalna terapia komórkowa dla osób z cukrzycą typu 1, wcześniej znana jako VX-880. Polega na przeszczepieniu wyhodowanych z komórek macierzystych komórek wysp trzustkowych, podawanych w pojedynczym wlewie do żyły wrotnej wątroby. Przeszczepione komórki wykrywają poziom glukozy i wydzielają insulinę.
Jakie są wyniki badań?
W opublikowanym w czerwcu 2025 roku badaniu obejmującym dwunastu pacjentów u wszystkich przywrócono wydzielanie własnej insuliny i ustąpiły ciężkie epizody niedocukrzenia. Zużycie insuliny zewnętrznej spadło średnio o 92 procent, a dziesięć osób przestało ją przyjmować całkowicie po roku obserwacji.
Jakie jest główne ograniczenie tej terapii?
Konieczność dożywotniego przyjmowania leków immunosupresyjnych, takich samych jak po przeszczepieniu narządów. Osłabiają one układ odpornościowy, zwiększając ryzyko zakażeń, problemów z nerkami i niektórych nowotworów. To dlatego terapia jest przeznaczona wyłącznie dla osób z najcięższą postacią choroby.
Kiedy terapia może być dostępna?
Producent planował złożenie wniosków rejestracyjnych w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii w 2026 roku. Przy przyznanych statusach przyspieszonej ścieżki dopuszczenie mogłoby nastąpić około 2027 roku. Warto sprawdzić aktualny stan, bo terminy w badaniach klinicznych bywają przesuwane.
Dla kogo jest ta terapia?
Dla wąskiej grupy osób z cukrzycą typu 1, u których występują ciężkie epizody niedocukrzenia i nieświadomość hipoglikemii, mimo stosowania nowoczesnych pomp i sensorów. U osób dobrze kontrolujących chorobę ryzyko związane z immunosupresją przewyższałoby korzyści.
Co się stało z terapią bez immunosupresji?
Program VX-264, w którym komórki umieszczano w kapsułce ochronnej, został wstrzymany. Preparat okazał się bezpieczny i dobrze tolerowany, ale wyniki skuteczności nie uzasadniały dalszego rozwoju. Producent prowadzi natomiast prace nad innymi rozwiązaniami na wcześniejszym etapie badań.
Czy to lekarstwo na cukrzycę typu 1?
W obecnej formie nie dla wszystkich. To raczej wyleczenie funkcjonalne u wąskiej grupy pacjentów, okupione koniecznością stałej immunosupresji. Wykazano natomiast, że sama koncepcja działa, a to otwiera drogę do rozwiązań, które mogłyby objąć znacznie szerszą grupę.
Jak długo działają przeszczepione komórki?
Tego jeszcze nie wiadomo. Najdłuższe obserwacje sięgają kilku lat i wyniki się utrzymują, ale pytanie o trwałość po dziesięciu czy dwudziestu latach pozostaje otwarte. To jeden z głównych celów trwających badań.
